तायशा जीन थेरापीजले रेट सिन्ड्रोमको उपचारका लागि विकास गरिरहेको जीन थेरापीको क्लिनिकल परीक्षण प्रमुख मध्यवर्ती विश्लेषणको लागि तयार रहेको जानकारी कम्पनीले दिएको छ। रेट सिन्ड्रोम एक दुर्लभ न्यूरोडेभलपमेन्टल विकार हो जुन मुख्यतया MECP2 जीनमा हुने उत्परिवर्तनका कारण हुन्छ र प्रायः महिलाहरूमा देखिन्छ।
संयुक्त राज्य अमेरिकामा लगभग ६,००० देखि ९,००० बिरामी यस रोगबाट प्रभावित छन्। बच्चाहरूमा सामान्यतया जीवनको पहिलो ६ देखि १८ महिनासम्म सामान्य विकास हुन्छ, त्यसपछि पछि हट्ने चरण सुरु हुन्छ जसमा पहिले प्राप्त गरेको सञ्चार कौशल र उद्देश्यपूर्ण हातको प्रयोग गुम्न थाल्छ।
रेट सिन्ड्रोमका लक्षणहरूमा हातको स्टेरियोटाइपी (जस्तै हात मर्काउने र ताली बजाउने) र हिँडाइमा असामान्यता पनि समावेश हुन सक्छ। अकाडिया फार्माको डेब्यू (Daybue) हालसम्म रेट सिन्ड्रोमको लागि एफडीएद्वारा स्वीकृत पहिलो र एकमात्र उपचार हो।
तायशाको जीन थेरापीको परीक्षणले मध्यवर्ती विश्लेषणमा प्रभावकारिता र सुरक्षाको मूल्याङ्कन गर्ने अपेक्षा गरिएको छ। यस क्षेत्रमा भइरहेको अनुसन्धानले रेट सिन्ड्रोमका बिरामीहरूको लागि नयाँ उपचारको आशा जगाएको छ।